Новый генный препарат от гемофилии побил рекорд самого дорогого лекарства в мире

Как сообщает издание, шокирующая цена одной дозы препарата, получившего название Hemgenix, на самом деле гораздо меньше, чем стоимость лечения пациента от гемофилии типа В в течение всей жизни. По оценкам исследователей, она равняется 21-23 миллиона долларов США. Hemgenix представляет собой генную терапию, при которой пациенту внутривенно вводится препарат на основе вируса, доставляющего необходимую ДНК к клеткам-мишеням в печени. Эта генетическая информация затем реплицируется клетками, воздействуя на белок свертывания крови. Достаточно одного укола на всю жизнь для улучшения показателей свертываемости крови у пациентов. Разработчики нового препарата выяснили, что у людей с гемофилией частота неконтролируемых кровотечений снизилась более чем на 50% по сравнению с исходным уровнем. По мнению директора FDA Питера Маркса, одобрение Hemgenix является прогрессом в лечении пациентов с гемофилией В.

Стоимость препарата заявлена в 3,5 миллионов долларов, это значит, что Hemgenix побил предыдущий мировой рекорд по стоимости лекарства. Ранее самым дорогим в мире препаратом была Zolgensma, предназначенная для генной терапии детей с тяжелой спинально-мышечной атрофией. Ее стоимость - 2,5 миллионов долларов США, это также препарат, который вводится в организм единоразово на всю жизнь. Высокая цена Zolgensma в свое время вызвала ожесточенную дискуссию о монополизме в фармацевтических компаниях и о том, за счет чего они финансируют свой бизнес.