В Казанском федеральном университете (КФУ) подписано соглашение о разработке инновационного препарата для лечения спинальной мышечной атрофии (СМА).

Это серьезное заболевание, которое приводит к инвалидности пациентов в случае отсутствия своевременного лечения. Существующий американский препарат для его лечения Zolgensma известен рекордно высокой стоимостью – более 160 миллионов рублей. Российский аналог может сделать лечение более доступным.

Учёные раскрыли, что в препарате станет использоваться вирус в качестве вектора для доставки функциональной копии гена в мотонейроны. Благодаря этому специфический белок начинает производиться в достаточных количествах, что может улучшить состояние пациентов, сообщается на сайте научного учреждения.

Фото: media.kpfu.ru

Разработку возглавляет руководитель Центра превосходства «Персонифицированная медицина» Института фундаментальной медицины и биологии КФУ Альберт Ризванов. По его словам, орфанные заболевания, к которым относится и СМА, затрагивают от 6 до 8 процентов населения мира, а их число превышает 7 тысяч.

«Разработка КФУ имеет потенциал для снижения стоимости лечения СМА, делая его более доступным для большего числа пациентов. Кроме того, новый препарат поможет разгрузить систему здравоохранения, так как позволит сократить количество пациентов, нуждающихся в долгосрочном уходе и поддержке», – заявил специалист.

Как рассказало ранее издание Involta media, команда учёных установила, что при нарушении зрительной функции сразу происходит обострение чувствительности органов слуха.