Новое лекарство от деменции может применяться в виде назального спрея

Исследование фокусируется на использовании пептида с проникающим в клетки модулем для блокирования пути мутантных повторяющихся молекул РНК. Когда эти молекулы-изгои мигрируют из ядра клетки во внешнюю цитоплазму, они используются для производства токсичных повторяющихся белков, которые в конечном итоге убивают нейроны, что приводит к развитию болезни двигательных нейронов (БДН) и дегенерации лобно-височной деменции (ДЛД).

Ранее исследователи обнаружили, что перемещение проблемной РНК, скопированной с гена C90RF72 – наиболее частой причины БДН и ДЛД – было вызвано чрезмерной липкостью клеточного транспортера SRSF1. Их новый пептид, состоящий из небольшой сборочной цепочки аминокислот, проникает в клетки и прикрепляется к транспортеру SRSF1, блокируя его экспорт.

В ходе клинических исследований с участием плодовых мушек ученые даже заметили, что, когда пептиды запечатывали этот клеточный путь, наблюдалось даже улучшение нейрофункции.

И исследователи говорят, что пептид можно вводить пациентам с БДН и ДЛД перорально или с помощью назального спрея, разработанного для попадания в мозг.

Как ДЛД – наиболее распространенная причина деменции, начинающейся в молодом возрасте, – так и БДН являются изнуряющими, смертельно опасными состояниями, лечение которых практически не способно остановить их быструю дегенерацию. Это исследование открывает двери для испытаний на людях и разработки неинвазивного, целенаправленного и эффективного медицинского вмешательства в недалеком будущем.