Ученые перепрограммируют клетки крови с помощью жировых шариков, нацеленных на костный мозг

Некоторые люди с серповидно-клеточной анемией теперь могут быть вылечены с помощью нового экспериментального метода. Исследователи проводят редактирование ДНК дефектных стволовых клеток крови в лаборатории и затем возвращают эти клетки обратно в организм.

Однако эта процедура дорогостоящая и сложная, поэтому она не доступна для большинства пациентов в бедных странах. Ученые провели исследование, в котором они демонстрируют возможность перепрограммирования клеток крови прямо внутри организма путем направления генетически модифицированных липидных наночастиц в костный мозг.

Однако этот прогресс, описанный в журнале Science, пока что был достигнут только на мышах и еще не позволил вылечить болезнь у животных. Если эта техника будет применима к людям, то она может стать более быстрым и доступным способом лечения серповидно-клеточной анемии и других заболеваний крови. Хамиде Пархиз, автор исследования и фармацевтический биотехнолог из Университета Пенсильвании (UPenn), высказывает такое мнение.

Ученые успешно применяли генную терапию для лечения многих генетических нарушений. Они используют вирусы для доставки нормальных версий генов и компонентов генных редакторов в организм для замены дефектных генов. Но в случае заболеваний крови этот подход требует удаления клеток из организма и генетической модификации в лаборатории. Еще одной проблемой является необходимость предварительной химиотерапии для уничтожения дефектных клеток крови пациента, что является тяжелым и рискованным процессом.

В данном исследовании ученые использовали липидные наночастицы для обхода этих проблем. После загрузки мРНК, кодирующей нужный ген, в липидные шарики, они направляют эти шарики в стволовые клетки крови в костном мозге с помощью антител CD117. Это позволило осветить больше 50% клеток крови мышей, что потенциально достаточно для лечения многих генетических заболеваний без химиотерапии.

Ученые также исследовали альтернативу химиотерапии, вводя липидные наночастицы с мРНК, кодирующей белок, который вызывает самоуничтожение клеток. Хотя это привело только к небольшому уничтожению стволовых клеток крови, это может быть достаточно, чтобы заменить этап химиотерапии в случае, когда требуется исправить только малую часть клеток.

Следующим этапом исследования будет демонстрация эффективности липидных наночастиц в редактировании генов заболеваний крови. Ученые показали успешную коррекцию гена гемоглобина в лабораторных условиях на клетках крови пациентов с серповидно-клеточной анемией, предотвращая образование клеток с искривленной формой. Затем команда будет проводить тестирования на мышах с таким же генетическим дефектом.

Источник: Science.