Ученые обнаружили, что обычное лекарство от кашля способно вылечить болезнь Паркинсона

Согласно предварительному исследованию, лекарство 50-летней давности может проникать в мозг и удалять токсичные белки, которые являются основной причиной этого калечащего заболевания. Когда около десяти лет назад ученые искали возможные методы лечения болезни Гоше, они узнали об этом удивительном свойстве.

Отсутствие фермента глюкоцереброзидазы (GCase) является результатом этого редкого генетического заболевания. После оценки тысяч уже одобренных лекарств исследователи обнаружили, что лекарство от кашля амброксол увеличивает активность GCase.

Тот факт, что болезнь Паркинсона также связана с низким уровнем мозгового фермента GCase, который удаляет токсичные белки из мозга, не менее важен. Исследователи поставили перед собой задачу определить, может ли амброксол преодолевать гематоэнцефалический барьер, который защищает мозг от токсинов, и могут ли пациенты переносить высокие дозы этого лекарства, поскольку до 15% людей с болезнью Паркинсона имеют специфическую мутацию гена, которая снижает производство GCase.

В испытаниях фазы II показано, что амброксол безопасно переносится в достаточно высоких дозах для проникновения в мозг и повышения уровня GCase. Кроме того, этот препарат подавляет двигательные расстройства у пациентов с болезнью Паркинсона и снижает уровень опасного белка альфа-синуклеина.

С тех пор стало ясно, что необходима фаза 3 исследования, и теперь исследователи намерены привлечь 330 пациентов с болезнью Паркинсона для проверки эффективности амброксола. Команда рассчитывает завершить испытания к 2025 году, и если все пойдет хорошо, то наконец-то появится недорогое лечение этого серьезного заболевания.