Создано стадо генномодифицированных овец для лечения смертельной детской болезни

Команда генетиков из Вашингтонского университета в Сент-Луисе совместно с коллегами из Эдинбургского университета при помощи генномодифицированных овец нашли способ разработки терапии болезни Баттена. Об этом сообщает издание The Guardian.

Болезнь Баттена – это наследственный нейрональный цероидный липофусциноз, от которого страдают дети. Опасно заболевание тем, что ведет к прогрессирующей потере зрения. Дети теряют не только зрение, когнитивные функции потихоньку утрачиваются, появляются клинические симптомы – судороги и потеря моторного контроля. Большая часть молодых людей с диагнозом нейрональный цероидный липофусциноз умирают в возрасте до 30 лет. Больные дети являются носителями дефектных генов CLN3 или CLN1, что приводит к накоплению в клетках нервной системы жировых веществ.

Авторы научной работы в экспериментах на мышах установили, что болезнь Баттена можно лечить введением фермента, который кодируется геном CLN1.

«Это было обнадеживающе, но нам нужно было проверить лечение на более крупных мозгах со структурой, более похожей на мозг ребенка. Нельзя прямо экстраполировать эксперименты на мышах на людей. Очень важно иметь промежуточную более крупную модель. Нам удалось создать небольшое стадо овец, каждая из которых была генетический отредактирована так, чтобы нести одну функциональную копию гена CLN1. Это были бессимптомные носители, как и родители детей с болезнью Баттена. Из них мы будем разводить овец, у которых развивается болезнь, как у детей», — говорит ключевой автор исследования профессор Том Уишарт из Института Рослина Эдинбургского университета.

Ранее involta.media сообщал, что специалисты рассказали об особенностях профилактики детского зрения.

0 комментариев