Однократное введение терапии для редактирования генов на основе CRISPR значительно снижает уровень холестерина липопротеидов низкой плотности (ЛПНП) у людей, которые являются носителями одного гена наследственного заболевания.

"Вместо ежедневных таблеток или периодических инъекций в течение десятилетий для снижения уровня плохого холестерина это исследование раскрывает потенциал нового варианта лечения - однократного курса терапии, который может привести к глубокому снижению уровня ХС ЛПНП на десятилетия", - сказал старший автор исследования Эндрю М. Беллинджер.

Исследуемое лечение VERVE-101 использует технологию редактирования ДНК, чтобы навсегда отключить ген PCSK9 в печени. PCSK9 - это ген, который играет критическую роль в контроле уровня ХС ЛПНП в крови посредством регуляции рецептора ЛПНП. Исследование является первым испытанием VERVE-101 на людях.

По материалам MedicalXPress