Ученые считают, что генная терапия дает новую надежду на лечение болезни Паркинсона

Исследователи из Шэньчжэньского института передовых технологий (SIAT) Академии наук Китая (CAS) и их сотрудники разработали стратегию генной терапии, позволяющую избирательно манипулировать цепями, пораженными болезнью Паркинсона, и ослаблять основные двигательные симптомы болезни.

При болезни Паркинсона истощение дофамина вызывает гипоактивность прямого пути и гиперактивность непрямого пути, что приводит к различным двигательным симптомам.

Лечение на основе леводопы (L-дофа), которое помогает восстановить функцию дофаминовой системы, является основной терапией болезни Паркинсона. К сожалению, почти все пациенты, получающие длительное лечение леводопой, страдают от двигательных осложнений.

Поскольку SNR получает плотную проекцию от D1-MSN и не получает проекции от D2-MSN, исследователи предположили, что D1-MSN можно избирательно маркировать путем введения высокоэффективного ретроградного аденоассоциированного вируса (AAV) в SNR, а затем манипулировать исключительно путем введения элементов, регулирующих активность нейронов в ретроградном AAV.

Для достижения вышеуказанных целей они разработали новый AAV-капсид, AAV8R12, для эффективного ретроградного мечения D1-MSN в полосатом теле, а также новый промотор G88P2/3/7 с сильной активностью D1-MSN. Благодаря хемогенетическому эффектору rM3Ds, совместимому с системным введением активирующего препарата, эта стратегия генной терапии смогла специфически активировать D1-MSN и, таким образом, запустить прямой путь, опосредованный D1-MSN.

По материалам MedicalXPress

0 комментариев