Ученые разработали донорские стволовые клетки для лечения дегенеративных заболеваний мозга

В исследовании, опубликованном в Advanced Science, речь идет, в частности, о болезни Канавана, а также о других дегенеративными заболеваниях, таких как рассеянный склероз и болезнь Альцгеймера.

Разработанный City of Hope готовый подход можно с легкостью расширить для применения в лечении онкологических больных, испытывающих ухудшение двигательных функций или когнитивные нарушения как побочное явление после облучения или химиотерапии.

Впервые стволовые клетки были сконструированы так, чтобы стать универсальными донорами для клеточной терапии заболеваний центральной нервной системы.

Профессор Ши и его коллеги внедрили клетки кожного покрова здорового человека, которые содержат функциональный ген аспартоацилазы (ASPA), в индуцированные плюрипотентные стволовые клетки (ИПСК).

После этого они разграничили ИПСК в олигодендроглиальные клетки-предшественники, вырабатывающие миелин (изоляционную оболочку для нервных волокон), который способствует ускоренной передаче данных по аксонам нейронов.

У лабораторных животных с болезнью Канавана, которых лечили по новой технологии, проявилась повышенная активность ASPA и замедлился процесс токсического накопления метаболита N-ацетил-L-аспартата (NAA) в мозге сравнительно с контрольной группой мышей.

Чрезмерное количество NAA вызывает нарушения умственных способностей, двигательных функций и может привести к преждевременной смерти.

Результатом проведенных экспериментов стало усиление миелинизации, из-за чего значительно улучшились показатели двигательной функции. При этом универсальным донорским клеткам удалось избежать иммунной атаки со стороны мышей-реципиентов.

Ученые при помощи нового подхода разработали донорскую клеточную терапию, для которой не потребовалась активация иммунной системы, что не удавалось в предыдущих исследованиях с использованием собственных клеток пациента.