USD
99.42
-3.96
EUR
106.3
-3.48
Категория: Наука и технологииНаука и технологии
8 февраля 2023 г. в 10:47

Ученые открыли два новых потенциальных пути лечения бокового амиотрофического склероза

Ученые открыли два новых потенциальных пути лечения бокового амиотрофического склероза
stemcell.keck.usc.edu
Учёные в ходе испытаний на клетках человека и живых мышах идентифицировали ген и белок, которые помогут в лечении бокового амиотрофического склероза. Результаты исследования опубликованы на сайте Университета Калифорнии.
Профессор Стивен Хокинг был исключением, чаще всего люди с диагнозом БАС живут 2-5 лет после диагноза. Болезнь постепенно разрушает двигательные нейроны, уменьшая мышечную силу и подвижность пациента, пока он в конечном итоге не потеряет способность говорить, есть или даже дышать.
К сожалению, существует не так много эффективных вариантов лечения. Поэтому команда, Университета Южной Калифорнии, приступила к исследованию новых лекарственных средств-мишеней для лечения БАС. Ученые начали с создания индуцированных плюрипотентных стволовых клеток у пациентов с БАС, программирования их в двигательные нейроны, а затем провели скрининг тысяч лекарств и молекул против них, чтобы найти те, которые могут замедлить прогрессирование заболевания.
Команда заметила, что многие эффективные препараты, по-видимому, повышают уровень андрогенов, группы половых гормонов, в которую входит тестостерон. Но поскольку эти препараты обладают нежелательными побочными эффектами, исследователи изучили способы побочного действия препарата и индуцирования того же эффекта путем изменения специфических генов.
Учёные обнаружили ген под названием SYF2, подавление которого у мышей с БАС уменьшало степень нейродегенерации и двигательной дисфункции.
Во втором исследовании аналогичные средства были использованы для выявления другого виновника: белка под названием PIKFYVE. В тестах на плодовых мухах, круглых червях, мышах и двигательных нейронах, выращенных у людей с БАС, команда блокировала белок с помощью лекарств, генной инженерии и методов РНК.
И снова лечение уменьшило нейродегенерацию, улучшило двигательные функции и увеличило продолжительность жизни испытуемых. При ближайшем рассмотрении исследователи определили механизм, лежащий в основе улучшений – уменьшение PIKFYVE помогло нейронам транспортировать отходы за пределы клетки, что предотвращает накопление токсичных белков.
Хотя предстоит еще много работы, прежде чем любая из этих стратегий сможет когда-либо пройти испытания на людях, это должно вселить надежду на то, что существуют возможные пути лечения.
0 комментариев