Ученые открыли два новых потенциальных пути лечения бокового амиотрофического склероза

Профессор Стивен Хокинг был исключением, чаще всего люди с диагнозом БАС живут 2-5 лет после диагноза. Болезнь постепенно разрушает двигательные нейроны, уменьшая мышечную силу и подвижность пациента, пока он в конечном итоге не потеряет способность говорить, есть или даже дышать.

К сожалению, существует не так много эффективных вариантов лечения. Поэтому команда, Университета Южной Калифорнии, приступила к исследованию новых лекарственных средств-мишеней для лечения БАС. Ученые начали с создания индуцированных плюрипотентных стволовых клеток у пациентов с БАС, программирования их в двигательные нейроны, а затем провели скрининг тысяч лекарств и молекул против них, чтобы найти те, которые могут замедлить прогрессирование заболевания.

Команда заметила, что многие эффективные препараты, по-видимому, повышают уровень андрогенов, группы половых гормонов, в которую входит тестостерон. Но поскольку эти препараты обладают нежелательными побочными эффектами, исследователи изучили способы побочного действия препарата и индуцирования того же эффекта путем изменения специфических генов.

Учёные обнаружили ген под названием SYF2, подавление которого у мышей с БАС уменьшало степень нейродегенерации и двигательной дисфункции.

Во втором исследовании аналогичные средства были использованы для выявления другого виновника: белка под названием PIKFYVE. В тестах на плодовых мухах, круглых червях, мышах и двигательных нейронах, выращенных у людей с БАС, команда блокировала белок с помощью лекарств, генной инженерии и методов РНК.

И снова лечение уменьшило нейродегенерацию, улучшило двигательные функции и увеличило продолжительность жизни испытуемых. При ближайшем рассмотрении исследователи определили механизм, лежащий в основе улучшений – уменьшение PIKFYVE помогло нейронам транспортировать отходы за пределы клетки, что предотвращает накопление токсичных белков.

Хотя предстоит еще много работы, прежде чем любая из этих стратегий сможет когда-либо пройти испытания на людях, это должно вселить надежду на то, что существуют возможные пути лечения.