Генетическое редактирование было официально утверждено FDA в качестве метода лечения серповидноклеточной анемии

Генетическое редактирование было официально утверждено Федеральным управлением по контролю за качеством пищевых продуктов и медикаментов (FDA) в качестве метода лечения серповидноклеточной анемии. Это видовое обострение гематологического заболевания, что вынуждает миллионы людей по всему миру сталкиваться с хронической болезнью и сопутствующими проблемами. Однако теперь, благодаря уникальным возможностям генной инженерии, наследство этого заболевания можно изменить. Новая разработка открывает двери к индивидуальному подходу в медицине, предлагая большую надежду и облегчение для огромного числа пациентов.

Специалисты лицензировали применение двух новых методов лечения, известных как Casgevy и Lyfgenia. Одним из главных компонентов этой терапии является система CRISPR-генетической редактировки, которая позволяет удалять, вставлять или изменять конкретные участки генома для достижения желаемых результатов. Ранее, подобные методы использования генетической редактирования были разрешены в Великобритании. В соответствующем материале указывается, что эти генетические "ножницы" могут быть использованы для лечения серповидноклеточной анемии у пациентов в возрасте от 12 лет и старше. Директор управления терапевтических продуктов в Центре оценки и исследования биологических препаратов FDA, Николь Верден, заявила, что генная терапия обещает предоставить более точное и эффективное лечение, особенно для людей, страдающих редкими заболеваниями, для которых на данный момент существующие методы лечения ограничены. Компания Bluebird, занимающаяся генной терапией, уточнила, что стоимость одного курса лечения Casgevy составит 2,2 миллиона долларов, а Lyfgenia - 3,1 миллиона долларов. В США серповидноклеточная анемия диагностирована примерно у 100 тысяч жителей, включая примерно одно рождение из 365 чернокожих детей.

Одобрение со стороны FDA подтверждает значимость и перспективность этой новой технологии, открывая новые горизонты в борьбе с серьезными генетическими заболеваниями.