Генная терапия может спасти детей от редкого генетического заболевания

Дети, рожденные с артемизией, сталкиваются со многими проблемами: от отсутствия набора Т- и В-клеток до снижения резистентности к химиотерапии, используемой при трансплантации костного мозга. Кроме того, неисправные механизмы репарации ДНК повышают риск развития болезни, при которой иммунная система донора атакует ткани хозяина.

Эта инновация потенциально меняет жизнь младенцев, страдающих редкими заболеваниями, предоставляя им экспоненциально повышенные шансы вести относительно здоровую и нормальную жизнь.

Новая генная терапия включает в себя введение здоровых клеток в стволовые клетки костного мозга младенца, обеспечивая их организм исправленным генетическим материалом, который может предотвратить долгосрочные осложнения или смерть в результате стандартного лечения.

Испытания прошли крайне успешно. Дети, участвовавшие в исследовании, достигли полного Т-клеточного иммунитета, что показывает, что у них больше шансов выжить, чем при обычной пересадке костного мозга.

На данный момент эта генная терапия была протестирована только на пациентах с артемизией. Но исследователи уже работают над интерпретацией технологии при других заболеваниях.