Консультативная группа Управления по контролю за продуктами питания и лекарствами США признала новую генную терапию серповидноклеточной анемии безопасной, что прокладывает путь к полному одобрению к началу декабря 2023 года.

FDA уже решило, что терапия, известная как экзагамглогенный аутотемцел (exa-cel), была эффективной. Разработанная Vertex Pharmaceuticals из Бостона и CRISPR Therapeutics из Швейцарии, exa-cel избавляет пациентов от мучительных симптомов серповидноклеточной анемии. Если, как ожидается, она будет одобрена к 8 декабря, то станет первым лекарством для лечения генетического заболевания методом редактирования генов CRISPR.

Но это не будет единственным новым методом лечения наследственного заболевания, полученным по наследству. К 20 декабря FDA также примет решение о втором потенциальном средстве лечения болезни, которая обычно поражает чернокожих людей, - генной терапии, разработанной Bluebird Bio из Сомервилля, штат Массачусетс.

"Наконец-то мы достигли того момента, когда можем представить широко доступные лекарства от серповидноклеточной анемии", - сказал Джон Тисдейл, доктор медицинских наук, директор отделения клеточной и молекулярной терапии Национального института сердца, легких и крови и член консультативного комитета.

По материалам MedicalXpress