Японские исследователи разработали новую технологию редактирования генов, которая не уступает по эффективности CRISPR/Cas9 и при этом кардинально уменьшает количество непреднамеренных мутаций.

Новая методика NICER основана на создании множества микроскопических разрезов в отдельных нитях ДНК при помощи фермента, называемого никазой, сообщает Phys.org.

Чтобы свести к минимуму число непреднамеренных мутаций группа исследователей под руководством Университета Осаки проанализировала возможность применения никаза Cas9, который создает одноцепочечные разрывы или "зазубрины" в ДНК, восстанавливающиеся обычно без изменений.

В ходе первых экспериментов ученые использовали человеческие клетки лимфобласта с известной гетерозиготной мутацией в гене TK1. Когда их обрабатывали никазой, вызывающей единичный разрез в области TK1, его активность восстанавливалась довольно медленно.

Но когда никаза индуцировала множественные разрезы в этой области на обеих гомологичных хромосомах, эффективность коррекции генов увеличивалась примерно в 17 раз благодаря активации механизма репарации клеток.

NICER может представлять собой новый подход к лечению генетических заболеваний, вызванных гетерозиготными мутациями.

Данные исследования опубликованы в журнале Nature Communications.