Генная терапия вернула слух пятерым глухим детям

Врачи Фуданьского университета в Шанхае провели лечение на детях от года до 11 лет. После нескольких недель терапии, дети начали слышать, распознавать звуки и даже участвовать в общении и танцах под музыку. Результаты исследования были оценены как впечатляющие, и ученые продолжают наблюдать заметное улучшение слуховых способностей у детей.

Генная терапия основана на использовании неактивного вируса для доставки рабочих копий гена Otof во внутреннее ухо, что позволяет клеткам уха производить важный белок, отоферлин. Этот подход уже принес успехи, превратив тяжелые случаи глухоты в историю.

Такие подходы к лечению генетически обусловленной глухоты могут помочь миллионам людей по всему миру, страдающим потерей слуха различной степени. Очень важно провести дальнейшие исследования для полного понимания преимуществ и рисков таких процедур, чтобы эффективно распространить этот метод лечения.

Более 430 миллионов человек во всем мире страдают инвалидизирующей потерей слуха, из которых около 26 миллионов являются глухими от рождения.

До 60% детской глухоты обусловлено генетическими факторами. У детей, участвующих в исследовании, имеется заболевание под названием DFNB9, вызванное мутациями Otof, которое составляет 2–8% всех врожденных нарушений слуха.

Источник: The Guardian.