Американские ученые-генетики разработали новый метод генной терапии для лечения опасного наследственного заболевания - серповидноклеточной анемии. Метод основан на использовании фрагмента ДНК птиц и называется «Точная РНК-опосредованная вставка трансгенов» (PRIME).

Традиционные методы лечения серповидноклеточной анемии включают переливание крови, химиотерапию и трансплантацию стволовых клеток. Однако эти методы лечения не всегда эффективны и могут иметь серьезные побочные эффекты.

Ученые обнаружили, что PRIME можно использовать для вставки целевых генов в геном человека без вызывания мутаций рака.

В своем исследовании ученые использовали PRIME для вставки гена, кодирующего нормальный белок гемоглобина, в геном мышей с серповидноклеточной анемией. Они обнаружили, что генная терапия исправила дефект гемоглобина и значительно улучшила симптомы серповидноклеточной анемии у мышей.

Ученые считают, что PRIME может стать новым эффективным методом лечения серповидноклеточной анемии и других генетических заболеваний.

По материалам fbm.ru