Новый механизм приводит к дегенерации двигательных нейронов

Это открытие предлагает новую мишень для лечения, которая преодолевает важные ограничения генной терапии и других современных методов лечения СМА.

Это генетическое заболевание разрушает нервные клетки, контролирующие произвольные движения мышц. Симптомы дегенерации двигательных нейронов могут начаться уже в возрасте 3 месяцев и привести к мышечной атрофии, параличу и смерти, часто до достижения ребенком второго дня рождения. Генная терапия произвела революцию в лечении СМА, но она работает только для подгруппы пациентов и может быть слишком токсичной.

Доктор Ма и его команда обнаружили, что при СМА повышенная активность фермента, называемого циклинзависимой киназой 5 (Cdk5), вызывает нарушение функции митохондрий, которые являются энергетическим центром клетки и служат сигнальным центром для многих клеточных процессов. При СМА митохондриальная дисфункция способствует гибели клеток или дегенерации двигательных нейронов, и это происходит до развития симптомов.

По материалам news-medical