Эмицизумаб помогает в лечении младенцев с тяжелой формой гемофилии А

Важно начинать профилактику тяжелой формы гемофилии А в раннем возрасте со стандартной помощи, отмечают ученые. Однако высокий процент младенцев с гемофилией не получают профилактику, пока им не исполнится 1 год, из-за проблем, связанных с введением фактора VIII. К ним относятся проблемы с венозным доступом и риски, связанные с устройствами центрального венозного доступа.

Эмицизумаб (Hemlibra, Genentech) представляет собой биспецифическое гуманизированное моноклональное антитело, которое соединяет активированный фактор IX и фактор X для замещения функции дефицитного активированного фактора VIII.

Препарат, одобренный в США для рутинной профилактики всех лиц с гемофилией А, вводится путем еженедельных подкожных инъекций, что позволяет раньше начать профилактику.

Исследователи выявили, что это средство может снизить риски необработанных спонтанных и травматических кровотечений, внутричерепных кровоизлияний, существенному риску которых подвергаются младенцы, не получающие профилактическую терапию.

По материалам healio